Indevus anuncia apresentação dos dados do pagoclone no 47º Encontro Anual de Novas Drogas Clínicas

22/03/2020

Indevus anuncia apresentação dos dados do pagoclone no 47º Encontro Anual de Novas Drogas Clínicas

A Indevus Pharmaceuticals, Inc. anunciou que os resultados da fase II dos testes clínicos para uso do pagoclone no tratamento da gagueira persistente serão apresentados no 47º Encontro Anual do Departamento de Avaliação de Novas Drogas Clínicas, evento patrocinado pelo Instituto Nacional de Saúde Mental (NIMH) dos EUA. O evento está sendo realizado em Boca Raton, na Flórida. Além dos resultados da fase II, a apresentação também incluirá dados dos primeiros 3 meses da extensão aberta do experimento. [N.T.: a extensão aberta é a fase que sucede a fase duplo-cega. Nesta última, nem os médicos avaliadores nem os pacientes sabem quem está tomando medicamento ativo ou placebo, apenas os controladores do experimento têm essa informação. Já na extensão aberta, ao contrário do que acontece na fase duplo-cega, todos os pacientes são medicados com a substância ativa e, ao mesmo tempo, todos estão conscientes disso.]

O progresso evidenciado na extensão aberta da fase II foi extremamente animador, afirmou o Dr. Glenn L. Cooper, presidente executivo da Indevus. Os pesquisadores estão relatando benefícios significativos para a grande maioria dos pacientes que continuaram na fase aberta e, para muitos deles, esses benefícios têm mudado suas vidas.

Os resultados da fase aberta revelam que o pagoclone é uma medicação promissora para o tratamento de longo prazo da gagueira, afirmou o Dr. Gerald Maguire, professor associado do Departamento de Psiquiatria da Escola de Medicina de Irvine, Universidade da Califórnia. Como pesquisador e pessoa que gagueja, estou entusiasmado com os resultados. Embora não haja ainda cura para a gagueira, este estudo sugere que o pagoclone continua sendo uma opção efetiva e bem tolerada para o tratamento farmacológico da gagueira, encorajando estudos adicionais nesse sentido.

Os dados da fase aberta mostraram uma melhora em quase todas as medições de eficácia. Essa melhora foi no mínimo duas vezes a magnitude vista nas 8 semanas iniciais da fase de estudo duplo-cego. Durante essas 8 semanas iniciais, os pacientes que pertenciam ao grupo do placebo experimentaram uma redução de 5% na porcentagem de sílabas gaguejadas. Depois de 3 meses, já na fase aberta do estudo e sob medicação ativa, os mesmos pacientes experimentaram uma redução média de 31% nas sílabas gaguejadas. Os ganhos obtidos na fase aberta pelos pacientes que haviam tomado placebo na fase duplo-cega ficaram levemente atrás dos ganhos obtidos pelos pacientes que já estavam tomando a medicação ativa desde a fase duplo-cega e que já somavam 5 meses de exposição total à medicação. Para estes últimos pacientes, a redução média da gagueira foi de 18% na fase duplo-cega e de 40% na fase aberta.

De forma semelhante, os dados do protocolo clínico CGI-I (Clinicians Global Impression of Improvement) também mostraram ganhos consideráveis durante os 3 meses de tratamento da fase aberta. Para os pacientes que receberam placebo durante as 8 semanas da fase duplo-cega, 36% apresentaram alguma melhora, enquanto nos 3 meses seguintes, na fase aberta, 80% apresentaram melhora. Para aqueles que receberam pagoclone ativo na fase duplo-cega, 55% apresentaram melhora nas 8 semanas iniciais, enquanto nos 3 meses seguintes, na fase aberta, 90% apresentaram melhora. Esses resultados indicam que, ao mesmo tempo em que os efeitos benéficos do pagoclone já foram evidentes na fase inicial de 8 semanas, a magnitude do benefício continuou a crescer ao longo dos 3 meses subseqüentes. O pagoclone continuou a demonstrar um perfil de segurança muito favorável durante a fase aberta.

Além disso, aproximadamente metade dos pacientes que participaram da fase duplo-cega tinham um alto nível de sintomas de ansiedade social antes do tratamento, segundo medição feita através do protocolo Liebowitz Social Anxiety Scale (LSAS). Neste subgrupo, o pagoclone demonstrou melhoras estatisticamente significativas na pontuação total do LSAS comparadas àquelas do grupo que recebeu placebo, com uma média de mais de 20 pontos de diminuição na escala de sintomas de ansiedade ao longo do período de cinco meses.

Esses resultados foram submetidos à publicação em uma renomada revista médica.

Sobre gagueira

Cerca de 3 milhões de pessoas nos EUA e 1,8 milhão no Brasil têm gagueira persistente, o que corresponde a aproximadamente 1% da população. O distúrbio afeta 4 vezes mais homens que mulheres. A gagueira está classificada no DSM-IV-TR como uma desordem do eixo I e é caracterizada por sintomas em que o fluxo da fala é interrompido por prolongamentos, repetições e bloqueios de sons, sílabas, palavras ou frases. A causa exata da gagueira ainda é desconhecida; contudo, as evidências que estão emergindo das pesquisas atuais têm mostrado que ela é uma desordem associada a anormalidades nas áreas do cérebro relacionadas ao controle motor da fala. A gagueira freqüentemente inicia na infância. Quando persiste na idade adulta, ela é classificada como gagueira persistente. Dada a importância da comunicação na vida diária, a gagueira prejudica consideravelmente a funcionalidade do indivíduo em vários aspectos da vida, sobretudo nos âmbitos acadêmico, social e ocupacional. Até agora, nenhuma medicação foi aprovada pelo FDA para o tratamento da gagueira e a terapia mais comumente utilizada é a fonoaudiológica.

Sobre o pagoclone

O pagoclone é um novo, não-benzodiazepínico, agonista seletivo do GABA. Ele é parte de uma nova classe de compostos que atuam sobre os receptores do GABA sem provocar muitos dos efeitos colaterais comuns a benzodiazepínicos, como sedação e dependência. O mecanismo preciso de atuação ainda é desconhecido; porém, o GABA parece ser um dos neurotransmissores implicados nas anormalidades funcionais detectadas no cérebro de pessoas que gaguejam. O pagoclone melhora a atividade dos circuitos GABAérgicos do cérebro, ajudando assim a reestabelecer o funcionamento normal de determinadas áreas do cérebro que exibem uma atividade alterada na gagueira, notadamente algumas regiões dos núcleos da base relacionadas ao controle motor da fala.

Fonte: Indevus Pharmaceuticals

Tradução: Hugo Silva.
Revisão: Sandra Merlo